蛇毒蛋白製藥 通過美國FDA 臨床試驗申請

超高齡社會即將來臨，健康成為重要議題，成大醫學院研究團隊與業界攜手合作，成功研發「去整合蛋白變異體及其醫藥用途」的蛋白質新藥，可用於治療糖尿病黃斑部水腫、癌症等重要疾病，已進入美國食品藥物管理局（FDA）第二期臨床試驗，創造臺灣藥物開發的里程碑。

抑制血管增生 改善黃斑部病變

根據國健署統計，臺灣糖尿病人口已突破兩百萬例，相當於每十人就有一人罹患糖尿病，堪稱臺灣慢性病的「國病」，倘若患者血糖控制不佳，將引發眼部黃斑部病變，甚者將導致失明，大幅降低生活品質；成大醫學院生化暨分子生物學研究所教授莊偉哲率領團隊，以馬來西亞腹蛇的抗血栓蛇毒蛋白進行藥物設計，運用在抑制血管新生的相關疾病治療。

潛心鑽研蛋白結構二十年以上的莊偉哲表示，蛇毒蛋白是毒蛇唾液腺所分泌的毒液之主要成分之一，其功能在於固定和消化毒蛇的獵物，並防禦外來威脅，蛇毒主要由二十種以上活性蛋白質和胜肽所組成，研究團隊針對蛇毒中的出血毒，進行去組合蛋白的結構設計和基因工程，經過去蕪存菁的處理，保留療效並排除副作用，設計出具有組合蛋白高親和力和特異性的去組合蛋白藥物，開發出治療糖尿病黃斑部水腫的新藥。

透過國科會產學合作計劃，該藥物於2015 年技轉給新源生技，由成大負責蛋白質藥物之設計與研發，新源生技負責臨床前與動物藥理毒理試驗研究，運用專利技術與授權之經驗共同開發藥物。並從動物試驗中證實，該藥物亦能抑制癌細胞的增生，應用於胰臟癌模型的小鼠身上，與市面上延長胰臟癌患者三個月壽命的藥物相較，可延長小鼠壽命四倍，具有降低發炎反應及轉移癌細胞的作用，讓棘手的胰臟癌、腦癌等治療嶄露希望曙光。

癌症治療新突破 造福廣大病患

新藥研發極耗費時間及金錢，全球能成功上市者微乎其微，本發明幸而在國科會支持下研發有成，除了能治療糖尿病黃斑部水腫，亦可以應用於治療眼部黃斑部病變、癌症及骨質疏鬆等疾病，是唯一同時具備抑制血管新生作用及癌細胞活性的潛力蛋白質藥物，於2022 年通過FDA 新藥臨床試驗申請，如今已進入治療糖尿病黃斑部水腫的第二期臨床試驗，也是臺灣第一個學術界與產業界合作開發進入FDA 第二期臨床試驗的蛋白質藥物。

該藥物目前正進行蛋白質修飾以增加藥物的半衰期，預計2024 年進行治療癌症的蛋白質藥物的臨床試驗，若人體試驗成功，可望搶攻每年數百億美元的國際市場；此外，依不同癌細胞的組合蛋白，對蛇毒蛋白進行基因工程改造，未來可用於治療各種癌症，讓癌症變成可受藥物控制的慢性病，造福廣大病患。

• 發布日期 : 112-10-04
• 更新日期 : 112-10-04
• 發布單位 : 專利行政企劃組
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